EMA empfiehlt teures Medikament gegen Bluterkrankheit

Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) empfiehlt die bedingte Zulassung des laut Beobachtern bislang teuersten Medikaments der Welt. Das Präparat «Hemgenix» des US-Herstellers CSL Behring werde bei Erwachsenen gegen schwere und mittelschwere Hämophilie B - eine Bluterkrankheit - eingesetzt, teilte die EMA heute in Amsterdam mit.

Der Preis für eine Dosis der Gentherapie - das Medikament muss nur einmal gespritzt werden - wird für die USA mit 3,5 Millionen US-Dollar angegeben. Das macht es dem Wissenschaftsmagazin «Nature» und anderen Quellen zufolge zum derzeit teuersten Medikament der Welt.

Bei Hämophilie B ist die Blutgerinnung erblich bedingt gestört. Die Krankheit ist sehr selten, etwa eines von 20.000 bis 50.000 männlichen Neugeborenen ist nach Angaben der EMA davon betroffen.

Der große Unterschied

Bisherige Medikamente zielen darauf ab, vorbeugend oder im Akutfall die Blutgerinnung zu verbessern. Sie müssen aber immer wieder verabreicht werden, schreibt die EMA. «Hemgenix» hingegen führe dazu, dass die Leber beginnt, selbst die fehlenden Stoffe für die Blutgerinnung zu produzieren.

«Hemgenix» sei die erste Gentherapie gegen die Erkrankung, so die EMA. Die EU-Kommission muss nun noch die EU-weite bedingte Marktzulassung beschließen.

Eine bedingte Zulassung kann auf Basis von weniger Daten als üblich erteilt werden, wenn es einen besonderen Bedarf für ein Medikament gibt. Der Hersteller sollte später weitere Daten nachreichen.